Mucoviscidose : des ARN de transfert pour dépasser un signal d’arrêt
Des ARN de transfert modifiés, transportés par des nanoparticules lipidiques, permettent de restaurer la production de protéines fonctionnelles dans des modèles cellulaires et animaux de mucoviscidose. L’approche cible certaines mutations dites non-sens.
Pourquoi s’y intéresser ?
Un exemple de lien entre mutation génétique, traduction des protéines et vectorisation. Les résultats sont précliniques : l’efficacité, la sécurité et la délivrance du traitement chez les patients restent à établir.
Source originale
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Lire sur National Institutes of Health (NIH) (nouvel onglet)Source consultée le 8 octobre 2026.
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